Terapi gen secara potensial bisa memungkinkan dokter mengobati jenis-jenis kanker yang paling ganas, dan penyakit-penyakit keturunan dengan hanya satu kali suntikan.
Badan Pengawas Makanan dan Obat-obatan Amerika baru-baru ini menyetujui penggunaan tiga jenis obat anti kanker, yang dibuat dengan menggunakan sel-sel manusia yang direkayasa. Kata para pakar, sekitar 80 persen dari segala jenis penyakit kanker bisa diobati dengan terapi gen di masa depan.
Christian Guardino yang berumur 17-tahun adalah seorang penyanyi berbakat dari New York, yang berhasil maju ke babak semi-final kompetisi America’s Got Talent tahun lalu. Christian lahir dengan penyakit mata keturunan yang secara perlahan mengakibatkan kebutaan. Ketika berumur 12 tahun, Christian hanya bisa melihat sumber cahaya yang terang.
Satu tahun kemudian, Christian diikutkan dalam percobaan klinis dengan menggunakan terapi gen baru menggunakan obat yang disebut Luxturna. Obat itu dirancang untuk membantu orang-orang yang menderita karena mutasi gen yang diberi nama RPE65, yang dalam keadaan normal menghasilkan protein yang penting bagi penglihatan yang normal.
Ibu Christian, Beth Guardino mengatakan, “Dokter Bennet dan timnya berhasil mengklon gen RPE65 yang tidak dimiliki oleh Christian. Setelah disuntikkan ke dalam tubuhnya, gen itu mulai menghasilkan protein yang penting itu.”
Christian Guardino sangat senang setelah terapi gen itu.
“Saya kini bisa melihat banyak hal, seperti bulan dan bintang-bintang, matahari terbenam dan salju yang berjatuhan. Semua itu tidak bisa saya lihat sebelum menjalani terapi gen itu,” ujar Christian.
Pada akhir tahun 1980-an, para pakar menemukan sel-sel limposit yang terdapat dalam tubuh manusia bisa memusnahkan jenis kanker melanoma. Tapi baru 20 tahun kemudian para pakar berhasil mengubah sel-sel itu secara genetika untuk melawan jenis-jenis kanker lainnya dan mencangkokkannya ke dalam tubuh pasien.
Dr. Steven Rosenberg, kepala bagian bedah pada Lembaga Kesehatan Nasional mengatakan, “Kami menggunakan gen yang punya kemampuan untuk mengenali sel-sel kanker, dan mencangkokkannya ke dalam limposit dengan menggunakan sejenis virus. Kemudian kami menumbuhkan sel-sel itu dalam jumlah besar dan hasilnya kami suntikkan ke dalam tubuh pasien.”
Itu berarti, hanya diperlukan satu kali suntikan untuk membunuh sel-sel kanker yang ada dalam tubuh. Cara pengobatan ini sangat mahal; obat yang digunakan untuk mengobati mata Christian mencapai setengah juta dollar untuk tiap mata. [ii]