Pomaci u lečenju oboljenja srpasta anemija tzv. bolesti srpastih ćelija, koje predstavljaju grupu genetičkih poremećaja. To su nasledne, hronične i doživotne bolesti krvi, koje pogađaju crvena krvna zrnca, odnosno njihov glavni deo hemoglobin, koji omogućava prenos kiseonika od pluća do svih delova tela.
Nova tehnika modifikacije gena mogla bi da otvori put ka konačnom izlečenju srpaste anemije, koja pogađa oko pet miliona ljudi na planeti, većinom u Africi.
“Znamo tačno koja mutacija izaziva bolest i znamo da ako uspemo da ispravimo tu mutaciju onda ćemo moći da izlečimo bolest”, kaže Mark Djuit sa Univerziteta Kalifornije u Berkliju.
Ova bolest pogađa crvena krvna zrnca i izaziva anomalije u njihovom obliku, što blokira protok krvi i dovodi do jakih bolova i oštećenja organa. Istraživači navode da su korigovali genetičke mutacije u matičnim ćelijama i da su ih implantirali u miša.
“Razmatrali smo sve nivoe ispravljanja i došli smo do rezultata koji su u skladu sa kliničkim dobrobitima za pacijente za srpastom anemijom”, ističe Djuit.
Dujit kaže da su se zdrava crvena krvna zrnca proizvodila dovoljno brzo da potencijalno izleče bolest kod ljudi, ali ističe da će proći nekoliko godina dok se od istraživanja dođe do tretmana.