Exagamglogene autotemcel (exa-cel) razvile su farmaceutske kompanije Vertex i CRISPR Therapeutics. Kompanije su podnijele zahtjeve za odobrenje i u Evropi i Ujedinjenom Kraljevstvu, javio je Nature.
Terapija, ako se odobri, mogla bi postati prvi lijek koji se stavlja na tržište temeljen na CRISPR-u. Za ovu tehnologiju američka biohemičarka Jennifer Doudna i francuska mikrobiologinja Emmanuelle Charpentier su podijelile Nobelovu nagradu za hemiju 2020. Doudna je osnovala kompanije Editas i Intellia koje se bave uređivanjem gena, a Charpentier je osnovala CRISPR Therapeutics.
Klinička ispitivanja dala dobre rezultate
Prošlog septembra FDA je dopustila Vertexu i CRISPR Therapeuticsu da počnu s zahtjevom za odobrenje nakon što je kliničko testiranje pokazalo da liječenje može ublažiti najozbiljnije simptome i anemije srpastih ćelija i beta talasemije.
Ovo se dogodilo nakon kliničkog ispitivanja u kojem su podaci od 75 pacijenata s beta talasemijom ili teškom anemijom srpastih ćelija s praćenjem pokazali kako da exa-cel ima potencijal biti jednokratni funkcionalni lijek. Exa-cel nudi potencijal dugotrajne, ako ne i doživotne koristi. Ovi rezultati su prezentovani na Kongresu Evropske hematološke asocijacije 2022.
Šta su srpasta anemija i beta talasemija?
Kako piše na stranicama CDC-a, anemija srpastih ćelija uzrokuje bolne i po život opasne blokade krvnih sudova. One su izazvane pogrešno oblikovanim crvenim krvnim stanicama, dok beta talasemija sprječava stvaranje funkcionalnog hemoglobina, proteina koji prenosi kisik i ugljični dioksid.
Obje bolesti su nasljedne i uzrokovane mutacijama u genima za hemoglobin.
Kako lijek djeluje?
Terapija exa-cel djeluje tako što genetički mijenja matične ćelije pacijenata od kojih nastaju krvne ćelije kako bi se proizvele visoke razine fetalnog hemoglobina u crvenim krvnim ćelijama.
Fetalni hemoglobin ima visok afinitet prema kisiku i poništava djelovanje genetičke mutacije koje uzrokuju ove bolesti krvi.
